Appello per Simone, "il piccolo grande guerriero"

La storia di Simone,  è di quelle che toccano il cuore. E’ la storia di un bambino di Montanaro chiamato dal destino a combattere una malattia rara e purtroppo ad oggi senza cura.
A raccontarla, chiedendo l’aiuto di tutti, sono i suoi genitori, Katia e Alessandro Desiato.

L'appello per Simone

"In questi giorni, come ormai avviene periodicamente da tre anni, abbiamo avuto una call con il ricercatore Prof. Kleopas, che ci ha informato sull'andamento della sua ricerca, finanziata esclusivamente dalla nostra Associazione "Piccolo grande guerriero onlus”, che grazie al sostegno di tanti donatori ha già investito circa 77 mila euro nel progetto.  - dicono i genitori di Simone. I risultati della ricerca sino ad ora ottenuti, sono positivi; la sperimentazione effettuata su un tipo di topo da laboratorio ha dimostrato che il trattamento di terapia genica rallenta il progredire della malattia, perché è in grado di ripristinare la proteina funzionale nelle cellule specificamente colpite dalla malattia, favorendo la formazione di mielina sana e una migliore funzione cerebrale. La prima parte di progetto è quasi giunta alla conclusione, ma si apre una seconda fase, durante la quale dovranno essere testati diversi dosaggi per determinare la dose più efficace e allo stesso tempo individuare la sicurezza del vettore di terapia genica in grado di fermare la demielinizzazione e il progresso degenerativo secondario. Questa fase del progetto avrà una durata prevista di 18 mesi e richiederà un finanziamento di circa 150 mila euro, a circa 12 mesi dall’inizio sarà necessaria la collaborazione di un centro di ricerca che esegue le sperimentazioni sui primati, per confermare il bersaglio efficace e sicuro del cervello da parte del vettore di terapia genica in un organismo più simile all'uomo, fase necessaria per il farmaco per essere approvato dalle autorità, e quindi utilizzato sui pazienti malati. Questa parte di ricerca richiede il finanziamento di ulteriori 200 mila euro che dovranno essere disponibili tra circa 12 mesi, si tratta quindi di un investimento complessivo pari a 350 mila euro circa da erogare da ora per i prossimi 18 mesi. In questo momento la nostra associazione ha la disponibilità finanziaria per i primi 9 mesi di ricerca che sosterrà il Prof. Kleopas, per un importo pari a circa 75 mila euro. Il Prof. Kleopas, nel frattempo, sta presentando il suo progetto a varie fondazioni per richiedere il sostegno economico necessario a proseguire questa fondamentale ricerca per una malattia ultra rara e di cui pochi sono interessati. L'indispensabile è trovare gli altri pochi pazienti nel mondo affetti da Pmld, per metterli al corrente
di questo unico progetto di ricerca a livello mondiale che potrebbe dare loro una speranza di guarigione o almeno fermare l'ulteriore progressione della malattia, e che potrebbero essere interessati a sostenere il progetto e sperimentare in futuro il farmaco. Il nostro forte appello è quindi quello di garantire che i pazienti affetti da Pmld/Leucodistrofia HLD2 ci contattino per essere coinvolti in questo importante progetto e per raccogliere i fondi necessari per portare a termine anche questa seconda fase".

Sostenere Simone

"NON IGNORATECI, ABBIAMO BISOGNO DEL VOSTRO AIUTO, SIMONE STA CRESCENDO E NON ABBIAMO MOLTO TEMPO PER ASSICURARGLI UNA VITA MIGLIORE, LA MALATTIA CRESCE CON LUI ED OCCORRE FERMARNE IL DECORSO IL PRIMA POSSIBILE" - dicono i componenti dell'associazione "Piccolo grande guerriero onlus”.
E’ necessario scuotere l’opinione pubblica e le autorità, perché senza di loro diventa difficile proseguire, quello che è certo È CHE NOI NON CI ARRENDIAMO E CONTINUEREMO A COMBATTERE FINO ALL’ULTIMA VITTORIA. PER CONTINUARE A SOSTENERCI E PER DARE UNA SPERANZA A SIMONE DONA ATTRAVERSO IBAN IT 51 C 02008 31039 000106120939 UNICREDIT BANCA